Akým spôsobom môžeme dosiahnuť lepšie výsledky liečby u pacientov s IBD -

18.12. 2022 sa v rámci 17. kongresu ECCO (European Crohn’s and Colitis Organisation) uskutočnilo v online priestore satelitné sympózium spoločnosti Takeda na tému „Akým spôsobom môžeme dosiahnuť lepšie výsledky liečby u pacientov s idiopatickým zápalovým ochorením čreva“. Sympóziu predsedal prof. Baert z nemocnice AZ Delta v Roeselare v Belgicku a ďalšími rečníkmi boli dr. Irving z Londýna a prof. Kopylov z Ramat Gan v Izraeli.

Dr. Irving sa vo svojom príspevku zameral na problematiku, ako môžeme dosiahnuť súlad medzi „objektívnou“ účinnosťou terapie a „subjektívnym“ hodnotením pacienta (Výsledky hlásené pacientom, Patients Reported Outcomes – PROs) na dosiahnutie čo najlepších výsledkov liečby idiopatických zápalových ochorení čreva. V rámci klinických skúšaní sa v minulosti pri hodnotení aktivity ochorenia vystačilo najmä s indexmi aktivity ochorenia, ktoré však veľmi nezohľadňovali pacientove aspekty vnímania ochorenia. V súčasnosti vieme, že výlučne s týmito ukazovateľmi si už nevystačíme a vyhľadávajú sa nástroje, ako zachytiť dopad priebehu ochorenia z pohľadu pacienta. Do budúcnosti bude nevyhnutné v rámci klinických skúšaní do hodnotenia aktivity a cieľov liečby pohľad pacienta zaradiť, respektíve ho výrazne posilniť. Zo zrealizovaných výskumov evidentne vyplýva, že hodnotenie aktivity/záťaže ochorenia z pohľadu lekára a pacienta je rôzne a vnímanie aktivity a záťaže sa odlišuje. Preto je hodnotenie kvality života zo strany pacienta z hľadiska klinických skúšaní v súčasnosti kľúčové a musí byť súčasťou plánovania ich dizajnu. (Obr. 1)

K dispozícii je celý rad dotazníkov kvality života (Dotazník IBD, Krátky dotazník kvality života pri zápalovom ochorení čreva – SIBDQ, Euro QoL5 Dimensions, IBD Disk atď.). Spolurozhodovanie je dôležitou súčasťou moderných klinických skúšaní a terapeutických stratégií. IBDQ sa detailne hodnotil v rámci klinických skúšaní GEMINI I a II v roku 2018. Dr. Irving upozornil na výsledky niektorých klinických skúšaní, napríklad STRIDE II, ktoré potvrdilo, že najdôležitejším dlhodobým cieľom pre pacienta s IBD je dosiahnuť klinickú remisiu, endoskopické zhojenie a návrat k pôvodnej kvalite života bez fyzických obmedzení. Podľa iniciatívy SPIRIT je hlavným terapeutickým cieľom pri IBD zabrániť ochoreniu ovplyvňovať život pacienta (kvalita života, fyzické obmedzenia, inkontinencia a pod.), zabrániť strednodobým komplikáciám (hospitalizácia, operácia, dočasná stómia atď.) a zabrániť komplikáciám dlhodobým (napr. črevné a mimočrevné malignity). V závere sa dr. Irving zmienil o iniciatíve H2O, ktorá prebieha v štyroch európskych krajinách od roku 2020 do roku 2025, a ktorá si dala za cieľ zachytiť vlastné skúsenosti pacientov s ochorením a jeho vplyv na ich život.

V druhom príspevku poukazuje prof. Kopylov na možnosti terapie „šitej na mieru“ podľa potrieb konkrétneho pacienta.
Opätovne zdôraznil, že otázky, ktoré si v súvislosti s priebehom ochorenia kladie pacient, nie sú identické s otázkami, ktoré si kladie lekár. Otázky, na ktoré hľadá pacient odpoveď, súvisia nie len s fyzickým stavom, ale ide aj o otázky sociálne, finančné, rodinné a kariérne, možnosti zachovania životného štýlu atď. Tieto otázky v súčasnosti pacienti často prezentujú a zdieľajú na sociálnych sieťach. Porozumenie perspektívy pacienta je v terapeutickom pláne pre lekára prvoradé. Z klinických skúšaní, ktoré sa zaoberali pohľadom pacienta na ochorenie vyplýva, že najzásadnejšie otázky pri nových liekoch sú účinnosť (aká je účinnosť lieku, ako rýchlo a ako dlho účinkuje), bezpečnosť (nežiaduce účinky – kozmetické zmeny, riziko vzniku nádorov, riziká pri plánovaní rodiny a pod.) a komfort pri liečbe (spôsob aplikácie lieku atď.). Správne rozhodnutie o ďalšom postupe liečby IBD by preto malo byť spoločným rozhodnutím lekára a pacienta (SDM – Shared Decision-Making).

V záverečnom príspevku sa prof. Baert zaoberal otázkou, či existuje pokrok v riešení preferencií pacienta v zdravotnej starostlivosti. Kvalitná starostlivosť o pacientov s IBD zahrňuje nielen stanovenie správnej diagnózy a prípadných komplikácií, ale aj hodnotenie aktivity, stanovenie správnej liečby, prevenciu komplikácií vyplývajúcich z terapie i vlastného priebehu ochorenia, adekvátne poučenie pacienta a jeho prizvanie do procesu rozhodovania o ďalšom postupe. Toto všetko je pre jedného lekára náročné, a preto by sa starostlivosť o pacienta mala opierať o skúsený IBD tím a viacodborovú spoluprácu. Akým spôsobom je zapojené do skúšania a aké dôležité je hodnotenie pacienta (PROs), uviedol prof. Baert vo výsledkoch klinických skúšaní VARSITY (2019) a VISIBLE 1 a 2 prezentovaných v roku 2020, respektíve 2021, ktoré hodnotili účinnosť vedolizumabu s.c. v terapii UC a CD. (Obr. 2)

V týchto klinických skúšaniach sa práve veľký priestor venoval PROs prostredníctvom celého radu dotazníkov kvality života (celkové skóre a subskóre IBDQ, EQ-5D utilita a skóre VAS a pod.). V závere zdôraznil, že hodnotenia pacienta (PROs) sa stávajú dôležitou a neoddeliteľnou súčasťou všetkých klinických skúšaní. Budú sa preto ďalej rozvíjať, použité parametre musia byť jednoduché, vedecky overiteľné a relevantné pre pacienta, aby boli využiteľné nielen pre klinické skúšania, ale aj priamo v bežnej klinickej praxi.